به گزارش پایگاه خبری پزشکان و قانون (پالنا)، امیرعلی حمیدیه "ژن درمانی" و پزشکی بازساختی را آینده صنعت پزشکی دانست که تمامی روش‌های درمانی به تدریج جای خود را به آن خواهند داد و گفت: بر این اساس این ستاد از هشت سال پیش در زمینه حمایت از فعالیت‌های حوزه "ژن درمانی" و دست‌ورزی‌های داخلی سلول اقداماتی را آغاز کرد و در حوزه‌هایی چون تولید علم، ایجاد و توسعه شرکت‌های دانش بنیان، ایجاد مشوق برای محققان، ترغیب و سیاستگذاری بر دست‌ورزی‌های داخلی سلولی، اقدامات تاثیرگذاری را انجام داده است.

دبیر ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های‌بنیادی معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان ریاست جمهوری به تلاش در این حوزه طی دو دهه اخیر اشاره کرد و گفت: در حال حاضر زیرساخت‌های لازم را داریم و به موفقیت‌های خوبی در حوزه سلول درمانی رسیده‌ایم و حال لازم است موضوع ژن درمانی به طور جدی پیگیری شود و این امر تنها با حمایت معاونت علمی صورت نخواهد گرفت، زیرا اجرای کامل پروژه‌های ژن درمانی به سرمایه گذاری هنگفتی نیاز دارد، مشارکت صنایع، سرمایه گذاران و خیرین در سرمایه گذاری در این حوزه ضروری است، درمان با روش‌های نوین، از مطالبات آینده مردم خواهد بود.

وی به اجرای فاز اول پروژه "ژن درمانی" اشاره کرد و افزود: این روش درمانی به همت تیمی از از پزشکان ایرانی و یک شرکت دانش بنیان و با حمایت معاونت علمی در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه علوم پزشکی تهران اجرایی شده است، در این فاز شرکت دانش بنیان طرف همکاری، سرمایه گذاری بزرگی حدود ۶ تا ۷ میلیارد تومان ماهیانه از این پروژه هزینه می‌کند، موانع سرمایه‌گذاری در پروژه ژن درمانی باید مرتفع شود.

حمیدیه ادامه داد: در حال حاضر ۹۵ درصد از پروژه ژن درمانی، اجرایی شده و تنها ۵ درصد دیگر آن تا اجرای کامل باقی‌مانده است و این در حالی است که این پروژه فناورانه اکنون با موانع و مشکلات زیادی در زمینه سرمایه گذاری مواجه است، این دستاورد نزدیک به هفت سال زمان برده است و بعد از گذراندن مطالعات سلولی و مطالعات پیش‌بالینی روی حیوان و کسب مجوز و کد اخلاق از دانشگاه علوم پزشکی تهران برای نخستین بار محصول ژن‌درمانی در کشور برای بیماران آغاز شد.

براساس اعلام معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان ریاست جمهوری، گروهی از محققان کشور با همکاری مرکز طبی کودکان، به روشی برای درمان بیماران مبتلا به سرطان خون با ژن درمانی دست یافتند و به گفته آنها این روش برای درمان یک پسر بچه پنج ساله مقاوم به درمان شیمی درمانی، در مرکز طبی کودکان موفقیت آمیز بوده است، این کودک به دلیل نداشتن دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم بودن به شیمی درمانی، کاندید ژن درمانی شد و بعد از گذشت بیش از ۲ ماه از تزریق سلول‌های CAR_T سل در شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلول‌های بدخیم در خون و مغز استخوان است.

این پروژه با همکاری مرکز تحقیقات سلول و ژن درمانی کودکان در پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران با همکاری یک شرکت دانش بنیان مستقر در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی باز ساختی این دانشگاه انجام شد.

ژن‌درمانی نوعی روش درمان یا پیشگیری از بیماری است که دستورالعمل‌های ژنتیکی درون سلول‌های یک فرد را فعال می‌کند. ژن‌ها در واقع نمود ظاهری تمام جنبه‌های زندگی یک سلول هستند: آنها کدی را درون خود نگه می‌دارند که سلول‌ها را قادر به رشد، عملکرد و تقسیم می‌کند، وقتی که یک ژن معیوب و غیرفعال باشد، می‌تواند منجر به تولید پروتئین‌هایی شود که قادر به انجام وظایف خود نیستند. زمانی که یک ژن معیوب باشد یا بیش از حد فعال باشد، عملکردهای مهم بدن ممکن است دچار اختلال شوند. هدف و غایت اصلی ژن‌درمانی این است که این‌گونه ژن‌های معیوب را شناسایی کند و به این ترتیب مشکل را از اساس و ریشه حل کند.

ژن‌درمانی ممکن است شامل جایگزین کردن ژن‌های معیوب و ناقص با ژن‌های سالمی باشد که سلول‌ها را برای تولید پروتئین‌های مفید آماده می‌سازند، البته ممکن است این روش شامل تغییر نحوه تنظیم ژن‌ها هم باشد، به این ترتیب ژن‌های‌ هایپراکتیو یا غیرفعال، بتوانند به‌درستی عملکرد داشته باشند، دانشمندان ایرانی موفق شدند برای نخستین بار در کشور با استفاده از روش "ژن‌درمانی" سرطان خون را در یک بیمار درمان کنند.

فاز اول پروژه ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون "کارتی‌سل‌تراپی" پنجم آذرماه ۱۴۰۱ با حضور معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رییس جمهور در مرکز طبی کودکان افتتاح شد. این روش برای درمان یک پسربچه پنج ساله مبتلا به سرطان خون مقاوم به شیمی درمانی، موفقیت آمیز بوده است. ایرنا