به گزارش پایگاه خبری پزشکان و قانون (پالنا)، این ژن‌درمانی در برخی از کودکان SMA در زمینه‌هایی مانند راه رفتن، صحبت کردن، قورت دادن یا حتی نفس کشیدن بسیار ضعیف کرده است.

شش متخصص مغز و اعصاب آمریکایی گفتند که تعداد فزاینده‌ای از بیماران SMA به مصرف داروهای اضافی در کنار این ژن‌درمانی روی آورده‌اند.

ژن‌درمانی Zolgensma که در ۲۰۱۹ به عنوان درمان SMA در بازار عرضه شد، در آن زمان گران‌ترین داروی جهان بود.

قیمت ۲/۲۵ میلیون دلاری Zolgensma با این امید توجیه شد که این رویکرد انقلابی بتواند یکبار برای همیشه این بیماری را درمان کند.

نوارتیس گفته که این ژن‌درمانی در بسیاری از بیماران خوب کار کرده و براساس داده‌ها بسته به زمان درمان، اکثر بیماران به قورت دادن، نفس کشیدن یا حتی راه رفتن به صورت مستقل ادامه داده‌اند و برخی هم قادر به دویدن و صعود از کوه شده‌اند. فانا