به گزارش پایگاه خبری پزشکان و قانون (پالنا)، دو سال قبل امید در دل بیماران "اس‌ام‌ای" جوانه زد، وقتی ابراهیم رئیسی  رئیس‌جمهور دستور ویژه داد تا داروهای این بیماران در کشور تأمین شود. قرار بود با اختصاص ارز دولتی برای یک دوره زمانی میان‌مدت و بلندمدت داروهای موردنیاز تهیه و با سازوکار مناسب در اختیار خانواده بیماران قرار گیرد و هم‌زمان مراکز دانشگاهی و دانش‌بنیان نیز اثربخشی آن را موردبررسی قرار دهند تا بعد از اتمام این دوره تصمیمات لازم اتخاذ شود.

شربت "ریسدیپلام" و آمپول "اسپینرازا" از داروهای حیاتی این بیماری است که در دیگر کشورها درصد اثربخشی آن‌ها ۳۰ تا ۶۰ درصد اعلام‌شده و به گفته یونس پناهی معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت "در کشور ما اثربخشی و ایمنی این داروها با استفاده از داده‌های جهانی در حال بررسی است."
 
اما واقعیت این است که در سایه بی‌اعتنایی و اغماض مقام‌های دولتی درروند توزیع دارو وقفه زیادی رخ داد و مشکلات جبران‌ناپذیری برای بیماران ایجاد کرد. حالا هم با خودداری از واردات داروهای موردنیاز وضعیت برخی از آنان وخیم‌تر شده است

۲۵آذرماه ویدئویی از وضعیت نابسامان جسمی "سینا علیخانی" نوجوان ۱۴ ساله مبتلابه بیماری "اس‌ام‌ای" در بیمارستان منتشر شد. او که به‌عنوان سفیر کودکان مبتلابه بیماری آتروفی عضلانی نخاعی شناخته می‌شود، به گفته والدینش به‌دلیل نبودن دارو پس از تحمل یک روز پردرد، در بیمارستان نورافشار تهران تحت عمل جراحی قرار گرفت و بعد به بخش مراقبت‌های ویژه بستری شد.

مرتضی علیخانی پدر این نوجوان در گفت‌وگو با رسانه‌ها گفته است که کمبود دارو برای بیماران مبتلابه "اس‌ام‌ای" موجب مرگ شماری از آن‌ها شده و برخی نیز به وضعیت وخیمی مشابه آنچه سینا با آن مواجه است دچار شده‌اند

"اس‌ام‌ای" یا "تحلیل ماهیچه‌های ستون فقرات" که زیرمجموعه بیماری دیستروفی به شمار می‌رود یک بیماری نادر است که با اختلال ماهیچه‌ای‌ عصبی همراه است و در ادامه اندام‌های حرکتی و تنفسی بیمار را درگیر می‌کند. وزارت بهداشت سال گذشته داروهای این بیماران را اولویت‌بندی کرد. اولویت اول کودکان زیر ۱۰ سال بودند. افراد ۱۱ تا ۲۰ سال در اولویت دوم و افراد ۲۱ تا ۳۰ سال و بالای ۳۱ سال به ترتیب در اولویت‌های سوم و چهارم قرار گرفتند.

مدیرعامل انجمن دیستروفی اقدامات وزارت بهداشت را غیراخلاقی توصیف کرده و گفت: این وزارتخانه به بهانه عدم اثربخشی داروهای بیماران اولویت یک را قطع و به بیماران اولویت دوم اختصاص داده است. اگر روی اولویت یک اثربخش نیست پس‌روی اولویت دوم هم صد در صد اثربخش نخواهد بود، چراکه سن اولویت دوم بالاتر است و هر دارویی برای سنین پایین اثرگذاری بیشتری دارد. این اقدامات به ضرر بیماران تمام می‌شود، ضمن اینکه سایر اولویت‌ها نیز باید به دارو دسترسی داشته باشند، ولی نباید داروی گروه اول را قطع کرد چون این گروه با شرایط بدتری دست‌به‌گریبان‌اند.

وی افزود: تیپ‌های یک و دو این بیماری مشکلات ریوی حاد پیدا می‌کنند و قطعی دارو برای این‌ها تأثیرات منفی بیشتری دارد. مادر یکی از بیماران تعریف می‌کرد که فرزندش فقط دو شیشه شربت مصرف کرده و وضعیتش بهتر شده است و حالا که دارو را قطع کرده‌اند، حالش بدتر است. وزارت بهداشت با قطع داروهای اولویت اول خواه‌ناخواه با جانشان بازی کرده و بدن برخی از آن‌ها به دلیل نرسیدن دارو افت کرده است.

حیدری گفت: این کار باعث اختلاف بین خانواده‌ها هم شده است، خانواده‌های اولویت اول می‌گویند دارو برای ما بوده و خانواده‌های اولویت دوم هم تأکید می‌کنند ما نیز حق‌داریم که به دارو دسترسی داشته باشیم. لذا ناامیدی عجیبی ایجادشده و دیگر به وعده‌های وزارت بهداشت اطمینانی ندارند. خیلی از آن‌ها مهاجرت کرده و یا در آستانه خروج از کشورند. اخیرا برخی خانواده‌ها باتوجه به روند توزیع دارو و بدعهدی مسئولان به یک نحوی از کشور خارج‌شده‌اند تا بتوانند در سایر کشورهای جهان با دریافت دارو فرزندشان را نجات دهند.

مدیرعامل انجمن دیستروفی ادامه داد: آن‌ها از روز اول که وارد کشور مقصد می‌شوند،داروها را به شکل رایگان دریافت می‌کنند. خانواده‌هایی که توان اقتصادی مهاجرت به شکل دسته‌جمعی را ندارند به توافق رسیده‌اند که پدر به همراه فرزندی که سالم است در ایران بمانند و مادر به همراه فرزند دیگری که اس‌ام‌ای دارد کشور را ترک کنند، بنابراین به خاطر عدم دسترسی به دارو برخی خانواده‌ها ازهم‌پاشیده‌اند.

وی با اشاره به تایید اثربخشی این داروها از سوی کمیته علمی افزود: تصمیم‌گیری برای درمان بیماران اس‌ام‌ای به عهده شورای تدابیر دارویی و کمیته علمی است. این کمیته متشکل از ده پزشک مغز و اعصاب هستند که بیماران ما تحت نظر آن‌ها بوده‌اند و اثربخشی داروها را تایید کرده‌اند، کما اینکه میزان تأثیرات این داروها به چشم مشخص است و وزارت بهداشت نمی‌تواند کتمان کند. خانواده‌ها برای ما نزدیک به بیست فیلم ارسال کرده‌اند که تأثیرات دارو را قبل و پس از مصرف نشان می‌دهد و این‌ها را در صفحه اینستاگرام انجمن منتشر کرده‌ایم.

حیدری گفت: در جلسه‌ای که بیماران اس‌ام‌ای با رئیس‌جمهور داشتند آقای رئیسی وعده ورود این داروها به کشور را مطرح و حتی اعلام کردند، اگر وضعیت جسمانی این بیماران با مصرف دارو ثابت ماند و صرفا از پیشرفت بیماری جلوگیری کرد، بازهم خوب است و مقرر شد مسئولان وزارت بهداشت در کنار توزیع دارو کار تحقیقاتی هم انجام دهند تا اثربخشی این داروها سنجیده شود. بنا نبود تأمین داروی این بیماران فقط به تحقیق و مطالعه منوط شود و باید مسئله درمان پیگیری و درکنارش کار تحقیقاتی انجام می دادند.

مدیرعامل انجمن دیستروفی اضافه کرد: متأسفانه مسئولان وزارتخانه برای اینکه بهایی نپردازند، کل پروسه را تحقیقاتی کرده و مدعی شده اند معاونت تحقیقات وزارت بهداشت این داروها را اثربخش نمی‌داند، اگر وزارتخانه مدعی غیراثربخشی این داروهاست، چرا می‌خواهد تا پایان سال از داروی ایرانی رونمایی کند؟ آن‌هم محصولی که از روی نمونه خارجی مهندسی معکوس شده است.

بهرام عین اللهی وزیر بهداشت که با واردات این داروها به کشور مخالف است اخیرا درا ین خصوص گفت: ۲۳ نفر از ۲۳۰ نفر بیمار اس‌ام‌ای به‌رغم تجویز دارو فوت کرده‌اند و با اعلام این خبر که ‌یک شرکت دانش‌بن‌یان موفق شده داروی اس‌ام‌ای را تولید کند، این شربت توسط ‌یک شرکت دانش‌بنیان تولیدشده است و تا پایان سال با تولید گسترده در اختیار بیماران اس‌ام‌ای قرار می‌گیرد.

مدیرعامل انجمن دیستروفی در خصوص این اظهارات گفت: اگر به گفته وزیر بهداشت داروی خارجی اثربخش نبوده و بیست‌وچند بیمار جانشان را ازدست‌داده‌اند چرا با مهندسی معکوس عینا همان داروها را تولید کرده‌اند؟ دستکم می‌توانستند دارویی تولید کنند که متعلق به خودشان باشد. اما وقتی در عرض شش ماه داروی خارجی را تولید می‌کنند جای نگرانی دارد، چراکه آزمایش‌های بالینی، سه فاز انسانی و حتی آزمایش فاز حیوانی آن‌هم انجام‌نشده است. هرچند می‌گویند احتیاجی به آزمایش بالینی ندارد ولی این‌طور نیست و احتمال عوارض جانبی آن زیاد است.

وی افزود: مهندسی معکوس یک دارو زمانی به‌کارآزمایی بالینی احتیاج ندارد که تحت لیسانس همان شرکت دارویی باشد. در غیر این صورت هیچ کشوری حق انجام چنین کاری را ندارد که با مهندسی معکوس دارو بسازد! برای تولید شربت "ریسدیپلام" و آمپول "اسپینرازا" ۱۰ سال زمان صرف شده تا به بازار عرضه شود. بنابراین کشور ما چگونه می‌خواهد در بازه زمانی شش ماهه چنین کاری را انجام دهد؟

حیدری ادامه داد: بالغ‌ بر ١٠٠ کشور جهان اثربخشی این داروها را تایید و استفاده می‌کنند، گویا فقط وزارت بهداشت ما از این داروها رضایت ندارد. توزیع نشدن دارو به بهانه تحقیق و مطالعه، انسانی و اخلاقی نیست و ما شنیده‌ایم وزارتخانه برای واردات دارو پول ندارد درصورتی‌که هیچ‌چیز مهم‌تر از حفظ جان انسان‌ها نیست. می‌توانند به مدت سه چهار سال این داروها را خریداری کنند تا جان بیماران اس‌ام‌ای حفظ شود. مطمئن باشید که تا چند سال آینده درمان‌های جدیدی خواهد آمد و ژن بیمار با یک‌بار تزریق آمپول درمان می‌شود، آن موقع می‌توان روی داروهای ژن‌درمانی سرمایه‌گذاری کرد.

مدیرعامل انجمن دیستروفی ادامه داد: بنابراین مسئولان فکر نکنند که باید مادام‌العمر این داروها را خریداری کنند، در سال‌های آینده تحولی در عرصه پزشکی رخ می‌دهد. دراین‌بین برخی از مقامات وزارت بهداشت با طرح اظهارات غیرکارشناسی می‌گویند این بیماران با مصرف دارو بهبود نمی‌یابد، درحالی‌که مبتلایان با وضعیت حاد تنفسی براثر نرسیدن دارو حالشان بدتر می‌شود. ما انتظار نداریم بیماری که با دستگاه بای پس تنفس می‌کند خیلی زود خوب شده و بتواند بای پس را کنار بگذارد، اس‌ام‌ای پیشرونده است و پسرفت ندارد و بیمار روزبه‌روز بدتر می‌شود.

وی افزود: روشن است که در صورت عدم تأمین دارو تعداد جان باختگان ما افزایش می‌یابد. در یک سال گذشته ٢٨ بیمار فوت کرده‌اند که رقم بالایی نیست، سال قبل‌تر ١٠٠ بیمار جانشان را از دست دادند. این نشان می‌دهد توزیع دارو کمک شایان توجهی کرده و تعداد فوتی‌ها از ١٠٠ نفر به ٢٨ مورد کاهش‌یافته است. با قطع داروی بیماران اولویت اول این آمار بسیار بالا می‌رود و کودکانی که اکنون می‌توانند راه بروند و سرپا بایستند ویلچرنشین می‌شوند و وضعیت جسمانی آن‌ها حاد خواهد شد. این بیماری وقتی در سنین پایین بروز می‌کند شدت بیشتری دارد و به‌سرعت به عضلات افراد حمله می‌کند.

در روزهایی که داروی این بیماران قحط شده برخی رسانه‌ها تلاش دارند از قول متخصصان بر کم‌اثر بودن این داروها تأکید کنند و البته اظهارات حسین فرشاد مقدم فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان نیز در این جریان سهم پررنگی داشته است.

وی در این خصوص اظهار کرد: اس‌ام‌ای یک بیماری پیشرونده است که از بدو تولد باعث تخریب سلول‌های عصبی می‌شود. اگر در ۶ هفته اول تولد، دارو به بیماران برسد، عوارض بیماری ظاهر نمی‌شود اما وقتی بیماری استقرار یافت، دارو فقط سیر بیماری را آهسته‌تر و عوارض را تا حدودی کمتر می‌کند درحالی‌که بیماری بهبود نمی‌یابد. دارو برای بیمارانی که بعد از ۶ هفته شناسایی‌شده‌اند به‌هیچ‌وجه معجزه نمی‌کند، یا هرگز باعث نمی‌شود بیمار از روی ویلچر بلند شود یا این‌که انحراف ستون فقراتش بهبود یابد.

رامک حیدری مدیرعامل انجمن دیستروفی با اشاره به این اظهارات گفت: جای تعجب دارد که برخی پزشکان چنین سخنانی را مطرح می‌کنند چون اثربخشی دارو کاملا مشخص است و ما می‌بینیم بیمارانی که نمی‌توانند بایستند، با کمک دارو سرپا ایستاده و راه می‌روند، آیا این موارد به معنای اثربخشی نیست؟ معلوم است که هیچ دارویی نمی‌تواند معجزه کند. اگرچه بیماران ما با مصرف این داروها توان دویدن ندارند ولی همین‌که بیمار می‌تواند برخی کارها را خودش به‌تنهایی انجام دهد، در علم پزشکی به معنای معجزه است.

وی افزود: داروهای سرطان را مثال می‌زنم که در اغلب موارد جان بیماران را نجات نمی‌دهد و فقط مرگ را به تأخیر می‌اندازد. مسئولان ما برای تأمین داروهای شیمی‌درمانی هزینه زیادی صرف می‌کنند و اثربخشی این داروها در حدی نیست که بیمار به طورکامل بهبود پیدا کند، فقط طول عمر را افزایش می‌دهد و در آخر هم سرطان بر بیمار غلبه پیدا می‌کند، بااین‌وجود چرا برای داروی بیماران سرطانی هزینه می‌کنند؟ مسئله در مورد مبتلایان اس‌ام‌ای متفاوت است چون مصرف دارو پیشرفت بیماری را متوقف کرده و ٣٠ تا ٦٠ درصد در بهبود مؤثر است.

مدیرعامل انجمن دیستروفی اضافه کرد: این را علم پزشکی دنیا اثبات کرده است. مطابق تحقیقی که انجام‌شده این داروها در بدترین حالتی که فرد روی ویلچر می‌نشیند ٣٠ درصد به التیام این بیماران کمک می‌کند. بهبود به این معنا نیست که فردی که ۲۰ سال روی ویلچر نشسته از فردا راه برود. اما وقتی قادر به انجام هیچ کاری نیست و پس از مصرف دارو می‌تواند تا حدودی از دیگران مستقل باشد و لیوان آب را بگیرد و خودش غذا بخورد یعنی پیشرفتی در عملکرد بیمار حاصل‌شده است.

حیدری ادامه داد: وقتی فردی که روی ویلچر می‌نشیند، خودش می‌تواند با حرکت دست‌ها و انگشتان، به‌صورت مستقل کنترل ویلچر را به دست بگیرد یعنی کیفیت زندگی او بهبودیافته و در علم پزشکی اقدام بسیار بزرگی قلمداد می‌شود. بااین‌حال فاکتور زمان برای بیماران بسیار حیاتی است. اگر سال بعد این داروها تأمین شود، شرایط بیماران متفاوت خواهد بود، اس‌ام‌ای پیشرونده است و شاید خیلی از بیماران جانشان را از دست بدهند.

مدیرعامل انجمن دیستروفی خاطرنشان کرد: پیش از دستور برای واردات این دارو بسیاری از خانواده‌ها تلاش کردند با راه‌اندازی کمپین تأمین مالی هزینه خرید این داروها را که تا یک میلیارد تومان هم می‌رسد تأمین کنند، و طی یک سال اخیر راه‌اندازی این کمپین‌ها دوباره پررنگ شده و اغلب خانواده‌ها وجوه جمع‌آوری‌شده را به‌جای تهیه دارو برای هزینه‌های مهاجرت صرف می‌کنند تا در کشور مقصد دارو را به شکل رایگان و بی‌دردسر دریافت کنند.

آخرین گفته‌های معاونت تحقیقات وزارت بهداشت در خصوص اثربخشی داروهای بیماران اس‌ام‌ای نشان می‌دهد، این داروها بیماری را به‌صورت قطعی درمان نمی‌کنند بلکه به عملکرد عضله‌ها کمک می‌کنند!

یونس پناهی معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت در این خصوص گفت: مطابق دستوری که رئیس‌جمهور داده بودند و طبق پروتکل مشترکی که با معاونت درمان و معاونت تحقیقات نوشته‌شده بود و توسط سازمان غذا و دارو موردحمایت قرار گرفت این داروها وارد ایران شده و توزیع شدند و در ۲۰ قطب دانشگاهی این داروها مورداستفاده قرار گرفت. شاید بهتر است بگوییم نتایج این بررسی در قالب یک تحقیق نبود بلکه به این صورت بود که بیماران براساس پروتکل دارو را دریافت می‌کردند و اطلاعات جمع‌آوری می‌شد و نتایج حاصل از این مطالعه در جلسه‌ای با پزشکان مجری و تعدادی داور پژوهشی و داور اخلاقی داشتیم و این نتایج مورد ارزیابی قرار گرفت و در شورای معاونان به استحضار مقام عالی وزارت رسید.

وی افزود: واقعیت این است که این دارو پرهزینه است و از داروهای خاص است و این‌طور نیست که مردم تصور کنند که این دارو بیماری را درمان می‌کند، این داروها هیچ‌وقت بیماری را به‌صورت قطعی درمان نمی‌کنند بلکه دارو به عملکرد عضله‌ها کمک می‌کند. این بستگی به توان مالی دولت دارد البته دولت حمایت کرد و دارو وارد شد، تهیه دارو و ادامه این راه منوط بر تأمین منابع مالی و نتایج مطالعه است.

معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت در پاسخ به این پرسش که آیا اثربخشی دارو مورد تایید وزارت بهداشت بود گفت: اثربخشی به چه معنایی است؟ اگر به این منظور است که این دارو بیماری را به‌طور کامل اصلاح کند خیر این‌طور نیست. این مطالعه براساس سه پرسشنامه متناسب با سن و تیپ بیماری بود. نکته مهمی که در این مبحث بسیار اهمیت دارد این است که بیماران حتما تحت نظر پزشکان نورولوژی اطفال باید توانبخشی شوند. آن چیزی که دوستان می‌گفتند این بود که در بیمارانی که توانبخشی شده بودند و دارو مصرف می‌کردند به نظر می‌رسد خوب بوده است اما در بیمارانی که صرفا دارو مصرف کرده بودند اثربخش نبوده است.

سعید اعظمیان نماینده خانواده بیماران مبتلابه اس‌ام‌ای در این خصوص گفت: تیم علمی و پزشکان اثربخشی این داروها را تایید کرده‌اند، بااین‌وجود معاونت تحقیقات وزارت بهداشت سعی دارد میزان اثربخشی را کمرنگ جلوه دهد. دو سال از دستور رئیس‌جمهور برای واردات داروی این بیماران می‌گذرد و فقط برای یک‌سوم بیماران دارو تأمین‌شده و روند توزیع هم به‌خوبی پیش نرفته است. علیرغم اینکه اثربخشی این داروها به اثبات رسیده و تأییدیه جهانی دارد و بیش از صد کشور هم تاکنون در حال استفاده از این داروها هستند، وزارت بهداشت بر تأثیر کم ‌آن‌ها اصرار دارد.

وی افزود: تلاش ما این بود داروها نه‌فقط برای سنین پایین‌تر و در اولویت اول بلکه برای تمام گروه‌ها تأمین شود، اما گفتند تا زمانی که نتایج اثربخشی برای این یک سوم به مدت ۶ ماه مشخص نشود برای مابقی گروه‌ها دارویی تأمین نمی‌کنند، پس از گذشت ۶ ماه، کمیته علمی که منتخب وزارت بهداشت است این داروها را مؤثر و تأمین آن را ضروری دانستند. پیش‌تر قرار بود دارو در میان اولویت‌های بعدی هم توزیع شود ولی اکنون به خاطر نبود منابع مالی می‌گویند این داروها اثری ندارد و یا کم‌اثر است و چون نمی‌خواهند داروی جدیدی وارد کنند داروی بیماران اولویت اول را قطع و توزیع در میان بیماران اولویت دوم را شروع کرده‌اند و این کار اخلاقی و علمی نیست.

نماینده خانواده بیماران مبتلابه اس‌ام‌ای ادامه داد: کسانی که یک‌سال است درمانشان را آغاز کرده‌اند، امروز بدون دارو مانده‌اند و درمان تعداد دیگری از بیماران با داروهای باقیمانده در کشور شروع‌شده که درنهایت آن‌هم قطع خواهد شد. پزشکان کمیته علمی این اقدام را تایید نمی‌کنند اقدامی که براساس یک تصمیم مدیریتی است و متأسفانه از سمت وزارتخانه اخذشده و تبعات بدی برای بیماران دارد.

اعظمیان گفت: نداشتن منابع لازم باعث شده که وزارت بهداشت اثربخشی این داروها را زیرسوال ببرد، باتوجه به اینکه نمی‌توانند در پیشگاه افکار عمومی به‌صراحت از نبود منابع مالی سخن بگویند روی موارد تخصصی و عدم اثربخشی مانور می‌دهند. درحالی‌که تیم علمی حدود دو سه ماه قبل اثربخشی داروها را تایید کرده است، مسئولان وزارتخانه قصد دارند اندک موجودی دارو در انبارهای دولتی را بین بیماران اولویت دوم توزیع و بعد هم به بهانه عدم اثربخشی فرآیند واردات را به‌کلی متوقف کنند.

وی اظهار کرد: مطابق آماری که از زبان وزیر بهداشت اعلام‌شده ١٠ درصد بیماران علیرغم دریافت دارو در یک سال اخیر فوت کرده‌اند، اما این واقعیت ندارد و بیماران ما به دلیل تأخیر در دریافت دارو وارد شرایط حاد شده و جانشان را از دست می‌دهند. برخلاف آماری که ارائه‌شده تقریبا در یک سال گذشته ٢٨ بیمار جان خود را ازدست‌داده‌اند که البته این آمار در مقایسه با زمانی که دارو توزیع نمی‌شد کمتر است. حدود ٨ نفر از جان باختگان در رنج سنی ٨ ماه تا ١١ سال هیچ دارویی دریافت نکرده بودند.

نماینده خانواده بیماران مبتلابه اس‌ام‌ای گفت: بوروکراسی طولانی باعث شده تا بیماران براثر تأخیر در دریافت دارو وارد شرایط حاد شده و راهی بیمارستان شوند، بنابراین فوت هیچ یک از بیماران به علت مصرف دارو نبوده بلکه به دلیل عدم توزیع به‌موقع و یا ندادن دارو بوده است. عجیب است که وزیر بهداشت اعلام کرده با مهندسی معکوس این داروها در کشور ساخته‌شده و به‌زودی راهی بازار می‌شود درحالی‌که به گفته این وزارتخانه شربت "ریسدیپلام" و آمپول "اسپینرازا" بی‌اثرند، این‌گونه اظهارات با اقدامات این‌چنینی در تضاد است. همه ما خوشحال می‌شویم که دارویی باکیفیت در کشور تولید شود و به واردات دارو از خارج نیازی نباشد، اما باتوجه به اطلاعاتی که کسب کردم این دارو شتاب‌زده ساخته‌شده و "کارآزمایی حیوانی و انسانی" در مورد آن انجام‌نشده است. روزنامه رسالت