به گزارش پایگاه خبری پزشکان و قانون (پالنا)، خانواده های بیماران دیستروفی دیروز مقابل وزارت بهداشت تجمع کردند تا داروی مورد تایید سازمان بهداشت جهانی "اف دی ای" در ایران نیز برای بیماران تامین شود.

"امیر ترغو" پدر این پسر بچه که در ابن تجمع شرکت کرده با اشاره به مشکلات متعدد پسرش و دیگر بیماران مبتلا به دیستروفی دوشن عضلانی به خبرنگار شرق می گوید: عوارض بیماری از سن ۴- ۵ سالگی کودکان ظاهر شده و بر رشد کودک تاثیر منفی می گذارد پسرم حالا به سختی از یک پله بالا می رود، از پیگیر نبودن وزارت بهداشت برای رایزنی در حوزه داروی بیماران گله دارد تعادلش را سریع از دست می دهد، پاهایش نسبت به ۶ ماه پیش ناتوان تر شده است. با توجه به اینکه کارهای کار درمانی پسرم را در منزل انجام میدهیم به خوبی از روند پیشرفته تر شدن بیماری مطلع هستیم. پسرم جلوی چشم ما ذره ذره ناتوان تر میشود و توانایی های گذشته را از دست می دهد.

پدر این کودک ادامه می دهد: بچه ها تا سن ۴ سالگی دارویی مصرف نمی‌کنند اما از این سن به بعد مصرف یک داروی حیاتی  مثل «دفلازاکورت» که شدت بیماری را ۶ ماه تا یک سال  به تعویق می اندازد، شروع می شود؛ این دارو در حال حاضر قاچاق محسوب شده و خانواده ها در کوچه پس کوچه های ناصر خسرو برای تهیه آن سرگردان هستند. هزینه ۶ میلی‌گرم از این دارو حدود ۴۰۰- ۴۵۰ هزار تومان است. که تهیه آن از عهده بیماران و خانواده ها خارج است.

این پدر که از پیشرفته تر شدن علایم بیماری فرزندش نگران است تصریح می کند: پسر من به تجویز یک متخصص، داروی کورتونی به نام "پردنیزولون" را شروع کرد که با عوارض بسیار شدیدی مثل تکرر ادرار، چاقی و ... روبه رو شد. بسیاری از خانواده ها از  مصرف این قرص خودداری می کنند و برای تهیه دفلازاکورت خودشان را به آب و آتش می زنند. نمونه موجود این دارو در ایران ساخت کشور ترکیه بوده و ۲۰۰ قرص از نمونه آلمانی آن که عوارض خاصی ندارد، مبلغی حدود ۱۵ میلیون تومان هزینه دارد. نمونه آلمانی این دارو در ایران پیدا نمی شود.

مطالبات محقق نشده بیماران دیستروفی

"ترغو" نماینده بیماران از محقق نشدن مطالبات بیماران می‌افزاید: بخش زیادی از مطالبات خانواده های که فرزند مبتلا به دوشن در تجمعات سال گذشته محقق نشده است. بسیاری از خانواده‌ها از شرایط اقتصادی ما مناسبی برخوردارند و بسیاری حتی توان خرید یک ویلچر را ندارند اما خواسته امروز ما واردات داروی "الویدیس" است تا شاید روزنه امیدی برای بهبود این کودکان باشد. ما تحریم هستیم اما کارآزمایی بالینی و تحقیقاتی در بسیاری از کشورها فعال است. کارآزمایی بالینی به این شکل است که مرکزی درمانی مسئولیت ارائه دارویی که هنوز به صورت گسترده وارد بازار نشده را برعهده می‌گیرد و افراد  به صورت داوطلبانه دارو میگیرند.

او تاکید می کند: حدود ۲ ماه پیش دارویی به نام "آلویدیس" که برای کودکان در سنین ۴ تا ۵ ساله موثر بوده، از شرکت دارویی سارپتا تاییدیه جهانی گرفته است. این دارو می تواند از عوارض بیماری دیستروفی کاسته و جلوی عوارض ویلچر نشینی را در بیماران بگیرند. قیمت جهانی این دارو ۳ میلیون دلار به بالا است و در ایران موجود نیست.

تامین تنها داروی بیماران دیستروفی مطالبه اصلی خانواده‌ها

"ترغو" با اشاره به مطالبه خانواده ها تصریح می کند: ما نه تقاضای ویلچر و نه تقاضای تامین داروی دفلازاکورت را داریم بلکه  می‌خواهیم که کارآزمایی بالینی این دارو در ایران فعال شود. این دارو برای کودکان چهار ساله مناسب است و تائیدیه جهانی دارد. ما نامه‌های متعددی برای وزارت بهداشت، سازمان غذا و دارو و مجلس ارسال کرده‌ایم اما هنوز پاسخی نگرفته‌ایم. ما نگران هستیم که دارو در سن طلایی بچه ها یعنی ۴ سالگی تامین نشده و عوارض بیماری غلبه کند.

این پدر از پیشرفت بیماری فرزندش نگران است، خانواده ها می‌خواهند از همین ابتدا دولت را با ضرورت واردات دارو و رایزنی با شرکتهای دارویی مجاب کنند. اگر دارو تامین نشود توانایی های موجود بچه ها از بین می‌رود دیدن زمین گیر شدن بچه ای که قبلاً راه میرفته و بازی می‌کرده بسیار سخت است، عوارض روحی و روانی این ناتوانی برای بیماران هم بسیار آزار دهنده است.

داروی "آلویدیس" برای بیماران مبتلا به دیستروفی بسیار حیاتی بوده و هر روز که با تاخیر روبه رو باشد می تواند صدمات جبران ناپذیری به همراه داشته باشد. خانواده های بیماران فقط می توانند در این زمینه تجمع، مطالبه و از طریق انجمن حمایت از بیماران اس ام ای نامه نگاری کنند...

بهانه‌تراشی های وزارت بهداشت برای وارد نکردن دارو

"رامک حیدری" مدیر انجمن حمایت از بیماران دیستروفی با اشاره به مشکلات بیشمار بیماران مبتلا به "دیستروفی" دوشن می گوید: دیستروفی دوشن از حادترین نوع دیستروفی است که معمولا باعث از بین رفتن ریه و قلب بیماران در سن جوانی و نوجوانی می شود.

وی ادامه می‌دهد: در حال حاضر دارویی به نام "آلویدیس" که ۲.۳ میلیون دلار هزینه دارد به عنوان اولین داروی موثر در بیماران دیستروفی دوشن، توسط آف دی ای تاییدیه گرفته است. تقاضای ما از دولت این است که برای واردات این دارو با کشورها وارد مذاکره شود. در حالیکه وزارت بهداشت میگوید از سال ۱۳۷۷ برای واردات یک دارو  مذاکره کرده اما به نتیجه نرسیده است. این اتفاق بسیار تاسف بار است و وزارت بهداشت  با عنوان و مطرح کردن این موضوع، خودش را زیر سوال می برد...

مدیر انجمن حمایت از بیماران دیستروفی ادامه داد: ما میدانیم که مشکلات اقتصادی اجازه واردات این دارو را نمی دهد اما مذاکره با شرکت ها می تواند از قیمت ها بکاهد. بیماران هم حق حیات دارند و وزارت بهداشت باید بتواند و  مسئولیت دارد که با توجه به پیشرفت های علمی در حوزه دارو، داروی بیماران را تامین کند. با "نرسیدن دارو و اهمال کاری دولت، بیماران یکی یکی جانشان را از دست می دهند و ‌ناتوان تر می شوند. ما نباید دست روی دست بگذاریم و به نامه و مطالبات انجمن ها بی توجه باشیم. دولت در این مدت نسبت  به نامه های انجمن بی تفاوت بوده است..."

حیدری در پاسخ به این سوال که تحریم ها چقدر در تامین نشدن داروی بیماران دیستروفی موثر بوده می گوید: تجربه ما در داروهای ای ام ای نشان داد که تحریم فقط یک بهانه است که توسط دولت و مسئولان وزارت بهداشت عنوان می شود. در حالیکه تحریم تاثیری در واردات دارو ندارد. شرکت ها دارو را با تخفیف ارایه می‌دهند و فقط دولت باید با آنها وارد مذاکره و رایزنی شود.

اگر جان بیماران اهمیت دارد با انجمن دیستروفی رایزنی شود

وی دیر رسیدن دارو را بازی با جان بیماران می داند که در سن طلایی می توانستند با عوارض کمتری از بیماری دست و پنجه نرم کنند: داروی آلویدیس ژن درمانی و بیماری دیستروفی دوشن را کنترل می کند. اگر وزارت بهداشت با انجمن های فعالی که صادقانه کار می کنند، تعامل داشته باشد می توان راهی پیدا کرد که داروی بیماران در قالب طرح های رایگانی که در بسیاری از کشورها اجرا شده است، تامین شود. بسیاری از کشورها برنامه های دقیقی برای مشارکت در طرح های تحقیقاتی دارند و برای به دست آوردن پایگاه های تحقیقاتی تلاش می کنند. اما به نظر می‌رسد جان بیماران برای مسیئولان دولتی بی اهمیت است که نه برنامه ای دارند و نه برای استفاده از تجربیات انجمن ها یا مذاکره با کشورهای دیگر برای تامین دارو، وارد مذاکره می شوند. 

بیماری دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری پیشرونده نادر است که در نهایت تمام عضلات ارادی را تحت تاثیر قرار می دهد و عضلات قلب و تنفس را در مراحل انتهایی درگیر می کند. شرق