روشی جدید برای درمان فیبروز سیستیک

به گزارش پایگاه خبری پزشکان و قانون (پالنا)، روش‌های درمان "فیبروز سیستیک" Cystic Fibrosis در سال‌های اخیر پیشرفت قابل توجهی داشته‌اند. جدیدترین دارو برای درمان این بیماری، "Potentiator" است که پروتئینی موسوم به "تنظیم‌کننده هدایت تراغشایی فیبروز سیستیک" (CFTR) را هدف قرار می‌دهد. اگرچه این روش‌های درمانی می‌توانند به برخی از افراد مبتلا به فیبروز سیستیک کمک کنند، اما بی‌نقص نیستند و پژوهشگران هنوز موفق نشده‌اند به نحوه عملکرد آنها پی ببرند.

فیبروز سیستیک یا تارفزونی کیسه‌ای یا سفتی مخاط، نوعی بیماری مربوط به سوخت‌وساز بدن است که بر اثر آن، ترشحات در بخش‌هایی از بدن، سفت و چسبنده می‌شوند. در این بیماری، ترشحات ریه، لوزالمعده، کبد، روده و دستگاه تناسلی، غلیظ و چسبنده می‌شوند؛ در حالی که این ترشحات در افراد طبیعی معمولاً رقیق و غیرچسبنده هستند.

پژوهش جدید دانشگاه راکفلر "Rockefeller University" آمریکا، برای نخستین بار تعامل میان Potentiator و پروتئین CFTR را با وضوح بالا نشان می‌دهد. نتایج پژوهش، حاکی از این است که دو ترکیب مجزا می‌توانند مانند همین پروتئین عمل کنند و راهبردهایی را برای کشف داروهای مؤثرتر نشان می‌دهد.

پروتئین CFTR، مانند کانالی عمل می‌کند که هنگام فعال بودن، به یون‌ها کمک می‌کند تا از سلول‌ها خارج شوند. هنگامی که CFTR خاموش باشد، یون‌ها نمی‌توانند آزادانه جریان داشته باشند و به تغییر اندام‌های داخلی منجر می‌شوند. این تغییرات می‌توانند خطراتی به همراه داشته باشند و به نقص در تنفس و عفونت مداوم منجر شوند.

Potentiator معمولاً برای افزایش جریان یون‌ها از طریق CFTR به کار می‌رود تا نشانه‌های فیبروز سیستیک را تسکین دهد. اخیراً تنها یک نوع دارو موسوم به "ایواکافتور" (Ivacaftor) در دسترس قرار دارد و یک داروی دیگر موسوم به GLPG1837 نیز در حال بررسی است.

جو چن از پژوهشگران این پروژه گفت: ایواکافتور می‌تواند تا ۱۰ درصد به بهبود عملکرد ریه کمک کند، اما یک درمان قطعی نیست و همه افراد به آن واکنش مثبت نشان نمی‌دهند؛ در نتیجه پژوهشگران برای کشف جایگزین‌های جدید حاوی Potentiator تلاش می‌کنند.

وی و همکارانش برای رسیدن به این هدف، نحوه عملکرد Potentiator را مورد بررسی قرار دادند. آنها از یک "میکروسکوپ الکترونی کرایو" (cryo-EM) استفاده کردند تا ساختار CFTR را در سطح اتمی بررسی کنند. آنها ساختار CFTR را هم در ایواکافتور و هم در GLPG1837 بررسی کردند.

به گزارش ایسنا این پژوهشگر در پایان افزود: این ترکیبات، توسط شرکت‌های متفاوتی ارائه شده‌اند و ویژگی‌های شیمیایی متفاوتی دارند، اما عملکرد آنها مانند یکدیگر است.

این پژوهش، در مجله "Science" به چاپ رسید.